TransCon® CNP (Navepegritid), einmal wöchentlich, erhält eine positive Bewertung des CHMP für die Behandlung von Achondroplasie bei Kindern

Die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission wird für das vierte Quartal 2026 erwartet

KOPENHAGEN, Dänemark, Oct. 17, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) hat heute bekanntgegeben, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Bewertung von TransCon CNP (Navepegritid), einmal wöchentlich, abgegeben hat und somit die Zulassung in der Europäischen Union zur Behandlung von Achondroplasie bei Kindern ab zwei Jahren, deren Epiphysen noch nicht geschlossen sind, empfiehlt. Die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission (EK) über den Antrag auf Marktzulassung (MAA) von Ascendis Pharma wird für das vierte Quartal 2026 erwartet.

„Wir freuen uns über diese positive Bewertung, die das einzigartige Profil von TransCon CNP widerspiegelt“, so Jan Mikkelsen, President und Chief Executive Officer von Ascendis Pharma. „Angesichts der äußerst positiven Resonanz der Achondroplasie-Gemeinschaft auf sein einzigartiges Profil bleibt TransCon CNP ein entscheidendes Produkt in unserem Portfolio für Wachstumsstörungen, das zur Erreichung unserer Ziele im Rahmen der „Vision 2030“ beitragen wird.“

Der CHMP kam zu seiner positiven Bewertung von TransCon CNP nach Prüfung des MMA, der klinische Daten aus drei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien sowie Daten für bis zu drei Jahre aus offenen Verlängerungsstudien beinhaltete. Die ApproaCH-Zulassungsstudie ist auf JAMA Pediatrics verfügbar.ⁱ

TransCon CNP wurde während seiner Entwicklung als Orphan-Arzneimittel ausgewiesen. Die EMA wird nun die bislang vorliegenden Informationen prüfen, um festzustellen, ob die Ausweisung als Orphan-Arzneimittel aufrechterhalten werden kann.

Bei Zulassung durch die EK erwartet Ascendis die erste EU-Markteinführung von TransCon CNP unter dem Markennamen YUVIWEL^® für das erste Quartal 2027 in Deutschland.

Über TransCon CNP
TransCon CNP ist ein einmal wöchentlich verabreichtes Prodrug des C-Typ-natriuretischen Peptids (CNP), das eine kontinuierliche Exposition der Rezeptoren in den Geweben des gesamten Körpers gegenüber aktivem CNP gewährleistet, um der überaktiven FGFR3-Signalübertragung bei Achondroplasie entgegenzuwirken. Es ist die einzige zugelassene Therapie, die während des gesamten wöchentlichen Dosierungsintervalls eine kontinuierliche systemische Exposition gegenüber aktivem CNP ermöglicht. Im Februar 2026 wurde TransCon CNP von der Food & Drug Administration (FDA) in den USA unter dem Handelsnamen YUVIWEL^® zur Steigerung des Längenwachstums bei pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren mit Achondroplasie und offenen Epiphysen zugelassen. Eine endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission wird für das vierte Quartal 2026 erwartet.

Über Achondroplasie
Achondroplasie ist eine seltene genetische Erkrankung, die auf eine systemische Variante des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 3 (FGFR3) zurückzuführen ist und zu einem Ungleichgewicht bei der Wirkung der FGFR3- und CNP-Signalwege führt. Schätzungen zufolge sind weltweit mehr als 250.000 Menschen davon betroffen. Obwohl Achondroplasie historisch als Störung des Knochenwachstums galt, wird die FGFR3-Variante in Geweben im gesamten Körper exprimiert und verursacht neben der Skelettdysplasie auch schwerwiegende muskuläre, neurologische und kardiorespiratorische Komplikationen. Die medizinischen Komplikationen der Achondroplasie variieren je nach Lebensphase. Im Säuglings- und Kindesalter werden Komplikationen wie Wirbelsäulenfehlbildungen, vergrößerte Hirnventrikel, Beeinträchtigungen von Muskelkraft und Ausdauer, vermindertes Hörvermögen und chronische Ohrentzündungen, Obstruktionen der oberen Atemwege, schlafbezogene Atmungsstörungen, Hüftprobleme, O-Beine sowie chronische Schmerzen beobachtet. Viele davon bleiben bis ins Erwachsenenalter bestehen oder verschlimmern sich. Diese medizinischen Komplikationen können das körperliche Wohlbefinden und die Lebensqualität beeinträchtigen und werden u. U. durch eine Reihe individueller, klinischer und sozialer Faktoren beeinflusst. Bei manchen Menschen mit Achondroplasie sind mehrere Eingriffe und Operationen erforderlich, um bestimmte funktionelle oder anatomische Probleme zu beheben.

Über Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das seine innovative TransCon-Technologieplattform einsetzt, um Patienten einen echten Nutzen zu bieten. Geleitet von seinen Grundwerten Patienten, Wissenschaft und Leidenschaft und unter Anwendung seines Algorithmus für Produktinnovation nutzt das Unternehmen TransCon zur Entwicklung neuer Therapien mit dem Potenzial, als Beste in ihrer Kategorie bisher unbefriedigte medizinische Bedürfnisse zu erfüllen. Ascendis hat seinen Firmensitz in Kopenhagen, Dänemark, sowie weitere Standorte in Europa und den Vereinigten Staaten. Weitere Informationen finden Sie unter ascendispharma.com.

Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die mit erheblichen Risiken und Ungewissheiten verbunden sind. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen zur künftigen Geschäftstätigkeit, zu den Plänen und Managementzielen von Ascendis, die keine historischen Fakten darstellen, sind zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 in seiner geänderten Fassung und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 in seiner geänderten Fassung. Beispiele für solche Aussagen umfassen unter anderem Aussagen in Bezug auf (i) den voraussichtlichen Zeitpunkt der endgültigen Entscheidung der Europäischen Kommission über den Antrag von Ascendis auf Marktzulassung von TransCon CNP (Navepegritid), welche für das vierte Quartal 2026 erwartet wird, (ii) die Möglichkeit, dass die Europäische Kommission die Zulassung für TransCon CNP erteilt, (iii) die Erwartungen von Ascendis in Bezug auf und den voraussichtlichen Zeitpunkt für die erste Markteinführung von TransCon CNP in der Europäischen Union unter dem Markennamen YUVIWEL in Deutschland im ersten Quartal 2027, (iv) das Potenzial von TransCon CNP, zur Patientenversorgung beizutragen, ein entscheidendes Produkt im Portfolio für Wachstumsstörungen von Ascendis zu sein und die Erreichung der Ziele der „Vision 2030“ zu begünstigen, (v) die Fähigkeit von Ascendis, seine TransCon-Technologieplattform zugunsten eines echten Nutzens für Patienten einzusetzen, und (vi) den Einsatz von TransCon durch Ascendis zur Entwicklung neuer Therapien mit dem Potenzial, die besten ihrer Kategorie zu sein, um unbefriedigte medizinische Bedürfnisse zu decken. Es kann sein, dass Ascendis die Pläne nicht verwirklicht, die Absichten nicht umsetzt oder die Erwartungen oder Prognosen nicht erfüllt, die in den zukunftsgerichteten Aussagen enthalten sind, und Sie sollten sich nicht über Gebühr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse könnten erheblich von den Plänen, Absichten, Erwartungen und Prognosen abweichen, die in den zukunftsgerichteten Aussagen geäußert werden. Verschiedene wichtige Faktoren könnten dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse wesentlich von den von Ascendis abgegebenen zukunftsgerichteten Aussagen abweichen, darunter unter anderem: die Abhängigkeit von Drittanbietern, Vertriebshändlern und Dienstleistern für die Produkte und Produktkandidaten von Ascendis; Risiken im Zusammenhang mit der behördlichen Prüfung und Zulassung, einschließlich der Möglichkeit von Verzögerungen, Anforderungen zusätzlicher Daten oder Analysen, Anwendungsbeschränkungen oder -einschränkungen, einer Zulassung mit einer stärker eingeschränkten Indikation als erwartet oder des Ausbleibens einer Zulassung in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union oder anderen Rechtsordnungen; Risiken im Zusammenhang mit der klinischen Entwicklung, einschließlich der Möglichkeit, dass die Ergebnisse laufender oder künftiger Studien frühere Daten nicht bestätigen; unvorhergesehene Erkenntnisse hinsichtlich Sicherheit oder Wirksamkeit in Entwicklungsprogrammen oder bei bereits auf dem Markt befindlichen Produkten; Probleme in den Bereichen Herstellung, Lieferkette, Qualität oder Logistik, die die Entwicklung oder Vermarktung verzögern könnten; unvorhergesehene Aufwendungen im Zusammenhang mit der Vermarktung zugelassener Produkte von Ascendis; unvorhergesehene Kosten für Forschung und Entwicklung, Vertriebs-, Allgemein- und Verwaltungskosten sowie sonstige Kosten, die sich auf das Geschäft von Ascendis im Allgemeinen auswirken; Herausforderungen hinsichtlich Marktakzeptanz, Preisgestaltung und Kostenerstattung, einschließlich Entscheidungen der Kostenträger über die Kostenübernahme und gesundheitstechnologische Bewertungen; Wettbewerbsentwicklungen, einschließlich neuer oder verbesserter Therapien; Risiken im Zusammenhang mit dem Schutz geistigen Eigentums, der freien Geschäftsausübung und Rechtsstreitigkeiten; die Fähigkeit von Ascendis, bei Bedarf zusätzliche Finanzmittel zur Unterstützung seiner Geschäftsaktivitäten zu beschaffen; Störungen in den Bereichen Cybersicherheit, Datenschutz und Informationstechnologie; sowie Auswirkungen internationaler wirtschaftlicher, politischer, rechtlicher, Compliance-bezogener, gesundheitspolitischer und geschäftlicher Faktoren, einschließlich Zöllen, Handelspolitik, Währungsschwankungen und geopolitischer Ereignisse. Eine weitere Beschreibung der Risiken und Unsicherheiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebrachten Ergebnissen abweichen, sowie der Risiken in Bezug auf das Geschäft von Ascendis im Allgemeinen finden Sie in Formular 20-F im Jahresbericht von Ascendis, der am 11. Februar 2026 eingereicht wurde, sowie anderen zukünftigen Berichten von Ascendis, die bei der U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht oder vorgelegt werden. Zukunftsgerichtete Aussagen spiegeln nicht die möglichen Auswirkungen zukünftiger Lizenzvergaben, Kooperationen, Übernahmen, Fusionen, Veräußerungen, Joint Ventures oder Investitionen, die Ascendis abschließen oder tätigen könnte, wider. Ascendis übernimmt keinerlei Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.

Ascendis, Ascendis Pharma, das Logo von Ascendis Pharma, das Unternehmenslogo, TransCon und YUVIWEL^® sind Markenzeichen der Ascendis Pharma Unternehmensgruppe. © Oktober 2026 Ascendis Pharma A/S. 

________________________________
ⁱ Savarirayan R, McDonnell C, Bacino CA, et al. JAMA Pediatr 2026;180(1):18–25. Online veröffentlicht am 17. November 2025. doi:10.1001/jamapediatrics.2025.4771